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Farmaci per malattie rare ed a bassa prevalenza

Le malattie rare o a bassa prevalenza costituiscono un grave problema per la società: si tratta spesso di patologie debilitanti e fortemente invalidanti, potenzialmente letali e ad elevato grado di complessità.

Poiché si manifestano con una bassa frequenza non sempre viene rivolta loro la stessa attenzione che viene prestata ad altre patologie di maggiore interesse scientifico ed economico; nonostante nel corso degli ultimi anni la ricerca scientifica abbia compiuto notevoli progressi, vi sono ancora moltissimi stati patologici non adeguatamente conosciuti e/o non ancora classificati.

PIAM ha deciso di espandere il suo impegno al trattamento di queste patologie ad alto impatto sociale e caratterizzate dalla minore conoscenza che ne hanno sia i cittadini che la comunità scientifica.

Moltissime tra le malattie rare sono di origine genetica, ma in circa il 20% dei casi si tratta invece di patologie acquisite che comprendono anche forme tumorali rare, malattie autoimmuni, patologie di origine infettiva o tossica; la causa di molte di esse non è ad oggi ancora nota.

Una malattia può essere rara o a bassa prevalenza in un’area geografica (come, ad esempio, la tubercolosi in Italia), ma essere frequente in un’altra; ai sensi del Regolamento CE n. 141 del 2000 e precedenti normative, sono considerate rare quelle patologie «la cui prevalenza non è superiore a 5 su 10.000 abitanti».

Oggi, nell’Unione europea, risultano censite tra 5.000 e 8000 malattie rare, che colpiscono complessivamente il 6-8 per cento della popolazione, ossia da 27 a 36 milioni di persone.

I pazienti affetti da malattie rare sono spesso orfani di trattamento o comunque non dispongono di alternative terapeutiche.

Tuttavia, la situazione attuale è significativamente migliorata: è aumentato il numero di farmaci a disposizione ed è aumentato anche il numero di diagnosi, grazie anche a una maggiore diffusione dello screening neonatale.

Questo aspetto è molto importante poiché la diagnosi precoce di una malattia rara può aiutare a ridurre i disturbi e le complicanze legati alla malattia e/o la mortalità; è anche di fondamentale importanza sostenere la ricerca in questo ambito, affinché nel futuro divengano disponibili trattamenti per tutti i pazienti affetti da malattie rare o a bassa prevalenza che ad oggi non dispongono di una strategia terapeutica adeguata.

PIAM, da sempre in prima fila nell’offrire trattamenti innovativi per patologie caratterizzate da grande complessità e bisogno medico insoddisfatto, e già presente coi suoi alimenti a fini medici speciali in questo mondo, ed in particolare in quello delle malattie metaboliche ereditarie, ha recentemente deciso di espandere il suo interesse anche a farmaci specificamente dedicati al trattamento delle malattie rare.

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